Terapia CRISPR reduce colesterol alto un 50% por más de un año
Redacción / Grupo Cantón Radio
Un estudio piloto publicado en The New England Journal of Medicine reveló que una sola infusión de edición genética con CRISPR-Cas9 logró reducir el colesterol LDL y los triglicéridos aproximadamente un 50 % durante más de un año en pacientes con niveles elevados.
Salud, 30 de agosto 2026.- Una sola aplicación de un tratamiento experimental de edición genética redujo de forma duradera cerca del 50 % del colesterol de baja densidad (LDL) y los triglicéridos durante más de un año. De acuerdo con una actualización del estudio publicada en The New England Journal of Medicine (NEJM), los resultados corresponden a participantes que recibieron la dosis más alta dentro de una investigación piloto desarrollada por especialistas de la Cleveland Clinic, en Estados Unidos.
El ensayo clínico evaluó la seguridad y eficacia de cinco dosis distintas de un fármaco basado en la tecnología CRISPR-Cas9 en 15 pacientes cuyos niveles de colesterol no respondían a los medicamentos convencionales. La herramienta biológica actúa directamente sobre las células del hígado para desactivar el gen ANGPTL3, responsable de regular la producción de grasa en el torrente sanguíneo. Esta estrategia imita una mutación genética natural presente en una de cada 250 personas, la cual otorga protección permanente contra enfermedades cardiovasculares sin registrar consecuencias negativas para la salud.
En los cuatro pacientes que recibieron la dosis máxima de 0.8 miligramos por kilogramo, los niveles promedio de triglicéridos cayeron un 48 % y el colesterol LDL descendió un 53 % al cabo de un año de seguimiento. Durante el proceso se observaron efectos secundarios leves, como irritación en el sitio de infusión e incremento temporal de enzimas hepáticas en un participante. Un paciente falleció seis meses después de la aplicación debido a un avance previo de su enfermedad cardiovascular; sin embargo, los investigadores aclararon que el sujeto recibió la dosis mínima de 0.1 miligramos por kilogramo, la cual no produce efecto terapéutico, por lo que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) descartó relación con la terapia.
Actualmente se realiza un nuevo ensayo clínico en Estados Unidos y Australia con 40 participantes para evaluar de manera más amplia la eficacia de la dosis más alta. Los investigadores señalaron que, antes de una eventual distribución masiva, el procedimiento deberá completar con éxito las fases 2 y 3 de evaluación clínica, además de someterse al protocolo de seguimiento de 15 años estipulado por la FDA para terapias genéticas.
